Puede corregir los peores síntomas del Síndrome X frágil. Es la causa hereditaria más común de retraso mental y autismo. Está causado por una mutación en un gen del cromosoma X. Aun no han sido aprobados como terapias humanas.La ingeniería genética puede corregir los peores síntomas del Síndrome X frágil en ratones, la causa hereditaria más común de retraso mental y autismo, informaron el miércoles investigadores estadounidenses.
Los investigadores agregaron que es posible que un medicamento pueda hacer lo mismo ya que su alteración de genes, quizás proveyendo de un tratamiento para el Síndrome X frágil y también para otras causas de retraso y autismo.
X frágil causa convulsiones, dificultades de la memoria, discapacidades para el aprendizaje, hiperactividad, retraso mental severo y crecimiento acelerado del cuerpo.
El Síndrome X frágil afecta a entre 90.000 y 100.000 estadounidenses. Está causado por una mutación en un gen del cromosoma X que previene la activación o expresión de una proteína llamada proteína de retraso mental X frágil o FMRP, por sus siglas en inglés.
Los ratones tienen los mismos síntomas cuando se los cría para tener una versión fallida de este gen. Mark Bear, investigador del Howard Hughes Medical Institute , creó junto a colegas esta mutación en ratones en el Massachusetts Institute of Technology , y corrigió sus síntomas sumando algunas vueltas genéticas más.
Escribiendo en la revista Neuron , dijeron que una clase experimental de medicamentos podrían tener el mismo efecto.
"Aunque aun no han sido aprobados como terapias humanas, los antagonistas del mGluR5 están actualmente ingresando a pruebas clínicas de amplia variedad para indicaciones psiquiátricas, incluyendo el Síndrome X frágil", escribió el equipo.
Fuente: 20minutos
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